Estudo internacional apresenta resultados promissores de novo medicamento, reacende o debate sobre doenças raras e incorporação de tecnologias no SUS.
Um estudo clínico internacional de grande relevância científica, publicado no The New England Journal of Medicine, traz uma esperança concreta para pacientes com hipertensão arterial pulmonar (HAP), uma doença rara e grave que afeta os vasos sanguíneos dos pulmões. A pesquisa contou com a participação ativa do professor titular de Pneumologia da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (FMUSP), Dr. Rogério de Souza, um dos principais especialistas da área no país.
O estudo testou um novo medicamento biológico, desenvolvido especialmente para agir nos vasos pulmonares, reduzindo sua espessura, facilitando a circulação sanguínea e aliviando a sobrecarga cardíaca provocada pela doença. O fármaco Sotatercept foi administrado em pacientes em estágios avançados da HAP. Os resultados foram tão positivos que o estudo foi interrompido na análise interina, por já ter demonstrado benefícios significativos em comparação ao grupo controle.
“É um marco para quem trabalha com doenças raras. Ficamos por mais de 20 anos tratando a hipertensão pulmonar com os mesmos medicamentos vasodilatadores. Agora, temos uma nova classe terapêutica que atua diretamente na causa do problema”, explica o Prof. Dr. Rogério de Souza, um dos autores do estudo.
A hipertensão arterial pulmonar é uma condição que acomete principalmente mulheres entre 40 e 50 anos de idade e, se não tratada, pode ter uma progressão que leva a uma sobrevida inferior à de muitos tipos de câncer. A doença provoca sintomas como fadiga extrema e falta de ar até mesmo em atividades simples, levando à perda de qualidade de vida e ao isolamento social.
A nova medicação já foi aprovada em outros países e obteve registro no Brasil no fim de 2024, embora ainda não esteja disponível no SUS. Para o Prof. Dr. Rogério de Souza, o próximo passo é ampliar o conhecimento sobre a doença e sensibilizar as autoridades de saúde quanto à importância de incorporar o tratamento no sistema público, ao menos para os pacientes mais graves.
“A alternativa para esses pacientes, muitas vezes, é o transplante de pulmão. Com esse medicamento, conseguimos retirar pessoas da fila do transplante e devolvê-las à vida ativa. É um ganho em quantidade e qualidade de vida — além de representar uma forma mais racional de utilizar os recursos públicos”, destaca o professor.
Reconhecida internacionalmente por sua excelência em pesquisa clínica, a FMUSP, por meio da atuação de seu professor titular, reforça como a inovação em saúde e o enfrentamento das doenças negligenciadas extrapolam os limites da medicina. “Sempre que surge uma nova tecnologia, jogamos luz sobre uma doença que antes era invisível. Isso é fundamental”, conclui o pesquisador.
O estudo completo pode ser consultado neste link.
Assessoria de Comunicação e Imprensa da FMUSP
Publicado em 02/07/2025